HLB ha obtenido la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para Lyrfigtu (lirápugratinib), un fármaco oncológico de dirigido para el colangiocarcinoma. Se trata del primer caso en el que una empresa farmacéutica y biotecnológica nacional coreana presenta directamente una solicitud de aprobación de nuevo medicamento (NDA) ante la FDA y obtiene la autorización para un fármaco oncológico de alcance mundial.
Eleva Therapeutics, la filial estadounidense de HLB, anunció el 23 de septiembre (hora local) que había recibido la aprobación de la FDA para Lyrfigtu como tratamiento de segunda línea en pacientes con colangiocarcinoma (CCA) que presentan fusiones o reordenamientos de FGFR2. Con esta aprobación, HLB ha establecido las bases para promover directamente el desarrollo, la aprobación y la comercialización de fármacos oncológicos innovadores en el mercado estadounidense.
Los datos clave que sustentan la aprobación provienen del ensayo clínico global multicéntrico de fase 1/2 denominado "ReFocus" (NCT04526106). En el análisis del Comité de Evaluación Independiente (BICR) en 116 pacientes con colangiocarcinoma con fusiones y reordenamientos confirmados de FGFR2, la tasa de respuesta objetiva (ORR) fue del 46% (intervalo de confianza del 95%: 36-55%).
La duración mediana de la respuesta (mDOR) en los pacientes que respondieron al tratamiento fue de 11,8 meses, y la supervivencia libre de progresión mediana (mPFS) fue de 11,3 meses (IC del 95%: 9,2-14,8). La tasa de supervivencia libre de progresión a los 12 meses (PFS) fue del 49,2%, y la supervivencia global mediana (mOS) se reportó en 22,8 meses. El perfil de seguridad fue evaluado como predecible y manejable mediante ajustes de dosis.
Lyrfigtu es un fármaco oncológico dirigido irreversible con alta selectividad hacia FGFR2. Fue diseñado para unirse a FGFR2 y proporcionar un efecto inhibidor sostenido, minimizando la inhibición innecesaria de FGFR1, 3 y 4. Esta característica reduce la incidencia de efectos adversos comúnmente observados con inhibidores de FGFR no selectivos previos, como la hiperfosfatemia y la diarrea.
El significado clínico es considerable al ofrecer una nueva opción de tratamiento dirigido a los pacientes con colangiocarcinoma con fusión y reordenamiento de FGFR2, quienes previamente tenían opciones terapéuticas limitadas. Allison Shram, oncóloga especializada en tumores ginecológicos del Centro Oncológico Memorial Sloan Kettering (MSKCC), evaluó el medicamento destacando que "Lyrfigtu demuestra una respuesta terapéutica sostenida y una seguridad manejable, presentando una nueva posibilidad de tratamiento para pacientes con colangiocarcinoma con fusión positiva de FGFR2".
Eleva Therapeutics planea lanzar Lyrfigtu en el mercado estadounidense durante el cuarto trimestre del presente año para ponerlo a disposición de los pacientes. El colangiocarcinoma es un cáncer poco frecuente que afecta el colédoco, el conducto por el cual viaja la bilis producida en el hígado. Según la Sociedad Americana del Cáncer (American Cancer Society), aproximadamente 8.000 personas son diagnosticadas anualmente con esta enfermedad en Estados Unidos.
Los trámites de aprobación también están en marcha en Europa. HLB ya presentó la solicitud de aprobación de medicamento (MAA) ante la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en septiembre, antes de obtener la aprobación de la FDA estadounidense. La aprobación europea se basará igualmente en los resultados del ensayo clínico ReFocus, con la indicación de tratamiento de segunda línea para el colangiocarcinoma con fusión y reordenamiento de FGFR2, al igual que en Estados Unidos.
HLB ha recibido anteriormente tres cartas de solicitud de información complementaria (CRL) relacionadas con instalaciones de fabricación durante el proceso de aprobación de la FDA para una terapia de combinación con su fármaco hepático Ribociclib. La aprobación de Lyrfigtu es considerada un caso que demuestra la capacidad de HLB en el desarrollo global de fármacos oncológicos innovadores, superando esas dificultades previas.
Kim Dong-gun, director ejecutivo de Eleva Therapeutics, afirmó que "la aprobación de la FDA para Lyrfigtu tiene una gran importancia al proporcionar a los pacientes con colangiocarcinoma y sus familias una opción crucial de tratamiento de segunda línea". Agregó: "Nos comprometemos a garantizar que Lyrfigtu llegue lo antes posible a los profesionales médicos y a los pacientes, mejorando el panorama terapéutico para aquellos pacientes cuyas opciones de tratamiento han sido limitadas".
* Este artículo ha sido traducido por IA.