Los resultados del ensayo clínico de fase 3 global del fármaco para el tratamiento oral del Alzheimer desarrollado por Ariabio se darán a conocer este mes. Se espera que sea un punto de inflexión para determinar si un nuevo medicamento para la demencia en forma de píldora de toma diaria puede efectivamente entrar en la fase comercial. En particular, la atención de la industria se centra en cómo se resuelva el contrato de transferencia tecnológica de hasta 4.700 millones de dólares (aproximadamente 7 billones de wones).
Según informó la industria el 2 de noviembre, Ariabio presentará los resultados principales del ensayo clínico de fase 3 global "POLARIS-AD" del fármaco candidato para el tratamiento oral del Alzheimer "AR1001" en la "Conferencia Clínica de Ensayos del Alzheimer (CTAD 2026)" que se celebrará en Boston, Estados Unidos, el 16 de este mes. Esta presentación ha sido seleccionada como la primera presentación oral clave del primer día del congreso.
Actualmente, en Estados Unidos, los fármacos anticuerpo monoclonal aprobados para el tratamiento temprano del Alzheimer, como "Lecanemab" de Eisai y "Kisunla" de Eli Lilly, requieren inyecciones regulares y manejo de efectos secundarios. En contraste, AR1001 ofrece una diferenciación al administrar 30 mg una vez al día a pacientes con Alzheimer en etapa temprana.
El ensayo de fase 3 se realizó con 1.535 pacientes con Alzheimer en etapa temprana en 13 países del mundo. De estos, 1.348 pacientes completaron el tratamiento durante 52 semanas. La variable de evaluación principal es la puntuación de suma de casillas de la escala de demencia clínica (CDR-SB), que evalúa de manera integral la función cognitiva del paciente y la capacidad para realizar actividades de la vida diaria.
La cuestión clave es si AR1001 realmente retrasó el deterioro cognitivo y la pérdida de la capacidad funcional en comparación con el placebo. Dado que en el ensayo de fase 2 no se cumplieron las variables de evaluación principales en base a 26 semanas de tratamiento, los resultados de este estudio, que extendió el período de tratamiento a 52 semanas y ajustó el diseño de la evaluación, son de particular interés.
Se espera que los resultados de este ensayo clínico determinen el destino de un importante contrato de transferencia tecnológica. En mayo pasado, Ariabio celebró un contrato de opción y licencia con la empresa farmacéutica china Fosun Pharma para los derechos de desarrollo global, aprobación, fabricación y comercialización de AR1001. El valor total puede alcanzar 4.700 millones de dólares.
Ariabio recibió en su totalidad la tarifa de opción de 60 millones de dólares (aproximadamente 90 mil millones de wones en ese momento) en julio. Si Fosun Pharma ejerce la opción después de revisar los resultados principales del ensayo de fase 3, recibirá 80 millones de dólares adicionales (aproximadamente 120 mil millones de wones). Posteriormente seguirán hitos de aprobación y ventas, así como regalías.
El ejercicio de la opción por parte de Fosun Pharma depende de los resultados de este ensayo de fase 3. Si AR1001 no demuestra eficacia en las variables de evaluación principales, la viabilidad de ejecutar el importante contrato de derechos y la capacidad de la empresa para asegurar financiamiento y su valor empresarial podrían enfrentar presión significativa. Ariabio ha estado obteniendo fondos para investigación y desarrollo mediante la emisión de bonos convertibles durante los ensayos clínicos.
La industria ha expresado la expectativa de que, si AR1001 tiene éxito en su comercialización, podría entrar rápidamente en el mercado de tratamiento del Alzheimer en etapa temprana como un "medicamento para la demencia de toma oral" diferenciado de los fármacos inyectables convencionales. La empresa también ha establecido el objetivo de alcanzar ingresos de 1 billón de wones para 2030 a través de la comercialización de AR1001 y la expansión de indicaciones. Sin embargo, dado que el desarrollo de nuevos fármacos para el Alzheimer es un campo con muchos casos de fracaso clínico, se prevé que los resultados de CDR-SB y los datos de seguridad que se anuncien este mes serán variables clave para determinar la viabilidad de la comercialización.
Si la eficacia y seguridad se confirman en el ensayo de fase 3, Ariabio planea promover conversaciones con la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos para una solicitud de nuevo fármaco (NDA).
* Este artículo ha sido traducido por IA.