Ensayos clínicos globales de Fases 1 y 2 en curso
GC Noxircx y Hanmi Pharma han cedido los derechos de una candidata farmacéutica de última generación contra la enfermedad de Fabry a BioMarin Pharmaceutical, empresa estadounidense especializada en enfermedades raras. La sustancia candidata, denominada LA-GLA (HM15421·GC1134A), ha sido desarrollada conjuntamente por ambas compañías surcoreanas.
Ambas empresas anunciaron el 30 de octubre la firma de un contrato de licencia exclusiva con BioMarin para LA-GLA. El valor total del acuerdo asciende a un máximo de 475 millones de dólares estadounidenses (aproximadamente 6.347 millones de won), incluyendo anticipos y pagos por hitos tecnológicos en diferentes fases de desarrollo y comercialización.
Según los términos del contrato, ambas compañías recibirán un anticipo sin obligación de reembolso de 70 millones de dólares (aproximadamente 935 millones de won). Adicionalmente, podrán recibir un máximo de 405 millones de dólares (aproximadamente 5.412 millones de won) en pagos por hitos vinculados al desarrollo clínico, obtención de autorizaciones regulatorias y comercialización. Tras el lanzamiento del producto, también recibirán regalías adicionales vinculadas a las ventas.
BioMarin liderará el desarrollo y comercialización de LA-GLA en todos los mercados globales, excepto en Corea del Sur. En el mercado surcoreano, GC Noxircx y Hanmi Pharma serán responsables de la aprobación del producto y su comercialización.
LA-GLA es una candidata de última generación para el tratamiento de la enfermedad de Fabry, un trastorno lisosomal de almacenamiento (LSD). Se trata de una terapia de reemplazo enzimático prolongado (ERT). La enfermedad de Fabry es una enfermedad genética rara causada por la deficiencia de la enzima alfa-galactosidasa A, que provoca la acumulación de determinados componentes lipídicos en el interior de las células. Afecta múltiples órganos, incluyendo los riñones, el corazón y el sistema nervioso. En sus estadios avanzados, puede llevar a insuficiencia renal o complicaciones cardiovasculares.
A diferencia de las terapias ERT existentes, que requieren inyecciones intravenosas cada dos semanas, LA-GLA ha sido diseñada para prolongar la vida media y mejorar la estabilidad, permitiendo su administración mediante inyección subcutánea. Esta ventaja se espera reduzca la carga terapéutica en los pacientes y mejore la comodidad de administración.
En estudios preclínicos se ha confirmado una eficacia diferenciada en indicadores clave relacionados con la función renal, el sistema vascular y el sistema nervioso periférico.
LA-GLA es el resultado de la investigación conjunta que combina la plataforma de tecnología de fármacos de liberación sostenida desarrollada de forma independiente por Hanmi Pharma con la capacidad de producción y experiencia clínica en terapias de reemplazo enzimático de GC Noxircx. Ambas compañías han mantenido una colaboración en el desarrollo de nuevos fármacos para enfermedades raras desde 2020, incluyendo ensayos clínicos globales conjuntos.
LA-GLA recibió la designación de fármaco huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) en 2024 y actualmente se encuentra en fases clínicas globales 1 y 2. BioMarin liderará el desarrollo global futuro.
BioMarin es una empresa especializada en el desarrollo y comercialización de tratamientos para enfermedades genéticas raras. Recientemente, adquirió Amicus Therapeutics para fortalecer su capacidad en el campo de la enfermedad de Fabry.
Im Ju-hyun, vicepresidente del grupo Hanmi Pharma, declaró: "LA-GLA es un logro de innovación abierta que aumenta las posibilidades de desarrollo de nuevos fármacos globales mediante investigación conjunta entre destacadas empresas farmacéuticas nacionales. A través de esta asociación, aceleraremos el desarrollo global y proporcionaremos nuevas opciones terapéuticas a los pacientes surcoreanos".
Heo Eun-chul, director ejecutivo de GC Noxircx, manifestó: "Ampliaremos las asociaciones globales y la comercialización basándonos en una cartera competitiva de proyectos en desarrollo".
* Este artículo ha sido traducido por IA.