Empresas biofarmacéuticas de EE.UU., Japón y China aceleran el desarrollo de tratamientos optogenéticos centrados en enfermedades de la retina
![Ganadores del Premio Nobel de Fisiología o Medicina 2026: el profesor Karl Deisseroth de la Universidad de Stanford en EE.UU. (izquierda), el profesor Peter Hegemann de la Universidad Humboldt de Berlín, Alemania, y el profesor Georg Nagel de la Universidad de Würzburgo, Alemania. [Foto=AFP y Agencia de Noticias Yonhapai]](https://image.ajunews.com/content/image/2026/10/06/20261006162046600061.jpg)
La optogenética, tecnología que utiliza la luz para activar y desactivar neuronas, se posiciona como una tecnología clave de la próxima generación de la industria biofarmacéutica tras ser galardonada con el Premio Nobel de Fisiología o Medicina 2026. A medida que la optogenética, originaria de la investigación en neurociencia, se expande hacia áreas de tratamiento como enfermedades de la retina y la enfermedad de Parkinson, su mercado relacionado también muestra perspectivas de crecimiento acelerado.
El Comité Nobel del Instituto Karolinska de Suecia seleccionó el pasado 5 de octubre como ganadores del Premio Nobel de Fisiología o Medicina 2026 al profesor Karl Deisseroth de la Universidad de Stanford en Estados Unidos, al profesor Peter Hegemann de la Universidad Humboldt de Berlín, Alemania, y al profesor Georg Nagel de la Universidad de Würzburgo, Alemania.
Estos científicos descubrieron la canalrodopsina, una proteína sensible a la luz, y la aplicaron a células nerviosas, sentando las bases de la optogenética que permite regular la actividad de neuronas específicas mediante luz. Desde entonces, la optogenética ha sido utilizada en la investigación de circuitos neurales y en estudios de diversas enfermedades del sistema nervioso.
El reconocimiento del Premio Nobel ha incrementado el interés en el potencial de crecimiento de la industria relacionada con la optogenética. Según la firma de estudios de mercado Precedence Research, se proyecta que el tamaño del mercado global de optogenética se expanda de 680 millones de dólares (aproximadamente 910 mil millones de won) en 2025 a 784 millones de dólares (alrededor de 1 billón de won) este año. Para 2035, se espera que alcance 2.824 mil millones de dólares (aproximadamente 3.79 billones de won), registrando un crecimiento anual promedio del 15,3 por ciento entre 2026 y 2035.
Actualmente, el mercado sigue centrado en equipos de investigación y reactivos. El año pasado, por tipo de producto, los equipos de fuente de luz como láseres y diodos emisores de luz (LED) representaron el 48 por ciento del mercado total, mientras que por usuario final, universidades e instituciones de investigación alcanzaron el 64 por ciento.
Perspectivas de crecimiento en medicamentos terapéuticos y dispositivos médicos
Sin embargo, existe una alta probabilidad de que el eje central del crecimiento futuro de la industria se desplace de los equipos de investigación hacia medicamentos terapéuticos y dispositivos médicos. Precedence Research proyecta que el sector de empresas farmacéuticas y biofarmacéuticas mostrará el crecimiento más rápido en el futuro. En cuanto a áreas de aplicación, aunque la neurociencia sigue siendo el segmento más grande con el 52 por ciento el año pasado, se prevé que el campo oftalmológico crecerá con mayor rapidez.
La competencia por la comercialización también está más avanzada, principalmente en enfermedades de la retina. El MCO-010 de la empresa estadounidense Nanoscope Therapeutics es un medicamento de terapia optogenética dirigido a retinosis pigmentaria y ha completado el ensayo clínico de fase 2b. La empresa está presentando solicitudes secuencialmente a la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos para la aprobación de productos biofarmacéuticos, además de realizar ensayos clínicos de fase 3.
En Japón, RV-001, desarrollado por la startup Restore Vision con participación de investigadores de la Universidad de Keio y el Instituto de Tecnología de Nagoya, se encuentra en fase clínica. Los resultados intermedios presentados en mayo de este año mostraron que los tres pacientes que recibieron dosis altas, quienes no percibían luz antes de la administración, recuperaron la capacidad de detectar luz.
Las empresas chinas también están avanzando en la ocupación del mercado a través de inversiones y transferencia de tecnología. Eugenic Therapeutics, en la que invirtió Fosun Pharma, está desarrollando UGX202, dirigido a retinosis pigmentaria, enfermedad de Stargardt, degeneración macular relacionada con la edad seca avanzada y otras condiciones. El año pasado, Eugenic Therapeutics firmó un contrato con Aviado Bio del Reino Unido para los derechos de desarrollo y comercialización de UGX202 fuera de la región de habla china, con un valor total de contrato superior a 400 millones de dólares.
Zhongmu Medical de China también está desarrollando ZM-02, un medicamento para tratar la retinosis pigmentaria avanzada. ZM-02 utiliza un enfoque que expresa proteínas sensibles a la luz en células nerviosas retinianas remanentes sin depender de mutaciones genéticas específicas. Tras recibir la designación de medicamento huérfano de la FDA, ha entrado en la fase de desarrollo clínico global.
Genda Zhouzhou está desarrollando GA001, un medicamento para el tratamiento de la retinosis pigmentaria, y GA002, un medicamento para la epilepsia focal refractaria. Zaoyan Pharmaceutical, una empresa cotizada en China, y el Hospital de Cerebro de Sanbo están invirtiendo indirectamente en esta empresa a través de fondos.
Más allá de medicamentos terapéuticos, la optogenética también se está utilizando como plataforma para el desarrollo de nuevos fármacos. Circuit Therapeutics, una empresa estadounidense, está utilizando optogenética para regular células nerviosas individuales y circuitos neurales, buscando nuevos objetivos para desarrollar medicamentos innovadores. También está desarrollando colaboraciones de investigación con grandes compañías farmacéuticas globales como Lundbeck y Boehringer Ingelheim.
Sin embargo, hasta la fecha, ningún producto relacionado con la optogenética ha recibido aprobación oficial de comercialización. La tecnología optogenética actual enfrenta limitaciones en la capacidad de transmitir luz a profundidades tisulares, en el desempeño de proteínas fotosensibles, en la estabilidad de expresión a largo plazo, y la información de seguridad en humanos aún es insuficiente.
Por ello, la industria relacionada está trabajando en el desarrollo de tecnologías de próxima generación para superar estas limitaciones técnicas. Según el medio especializado en inversiones global BigO Finance, se están desarrollando dispositivos optoelectrónicos inalámbricos de autogeneración basados en optogenética, tecnología de transmisión de luz de tejidos profundos utilizando ultrasonidos, y tecnologías de control de precisión basadas en inteligencia artificial (IA).
* Este artículo ha sido traducido por IA.